Plan dla Chorób Rzadkich jest kompleksowym rozwiązaniem, które ma zmienić podejście do diagnostyki i leczenia chorób sierocych w Polsce. Z realizacją planu wiążą się zarówno wyzwania systemowe, jak i ekonomiczne czy informatyczne. Większość zadań jest w trakcie realizacji, ale Ministerstwo Zdrowia zapewnia, że kluczowe aspekty są załatwiane priorytetowo. To przede wszystkim tworzenie sieci ośrodków eksperckich, ułatwienie dostępu do diagnostyki, poprawa wycen oraz ułatwianie dostępu do terapii.
– Wdrażamy założenia Planu dla Chorób Rzadkich. Mamy kilka zadań, z których jednym jest tworzenie nowych ośrodków eksperckich, gdzie chorzy mogliby uzyskać fachową pomoc. Obecnie mamy w Polsce 44 ośrodki eksperckie, natomiast to jest zdecydowanie za mało dla tak licznej grupy chorób. Sumarycznie jest to całkiem spora grupa pacjentów, między 2 a nawet 3 mln pacjentów. Więc te 44 ośrodki są absolutnie niewystarczające i w chwili obecnej opracowujemy kryteria włączenia do nowych ośrodków i zachęcamy odpowiednie ośrodki, dysponujące odpowiednimi zasobami kadrowymi, sprzętowymi, dostępem do diagnostyki, wiedzą i oczywiście doświadczeniem w opiece nad pacjentami, do zgłaszania się i do tworzenia nowych ośrodków – wskazuje w rozmowie z agencją Newseria wiceminister zdrowia Urszula Demkow.
Mowa o ośrodkach eksperckich chorób rzadkich, tzw. OECR-ach. Samo rozszerzenie ich sieci i wyspecjalizowanie poszczególnych placówek w konkretnych jednostkach chorobowych będzie jednak działaniem niewystarczającym. Diagnostyka i leczenie chorób rzadkich są nierzadko kosztowne, stąd potrzeba zredefiniowania koszyka świadczeń gwarantowanych, by wyceny odpowiadały rzeczywistemu zaangażowaniu finansowemu placówek w prowadzenie pacjentów.
– Wycena świadczeń dla pacjentów z chorobami rzadkimi została zdecydowanie poprawiona i do koszyka świadczeń, do sumowania z wyceną procedury włączone zostały dodatkowo badania genetyczne i inne badania biochemiczne, laboratoryjne i obrazowe, które trochę odciążą finansowo ośrodki dla chorób rzadkich. Te badania będą dodatkowo ekstrapłatne przez NFZ. To również skróci ścieżkę pacjenta i nie będzie narażało pacjenta na to, żeby musiał z własnych środków sobie za takie drogie badania płacić. Jedno z badań genetycznych kosztuje na przykład ponad 5 tys. zł, więc to jest ogromny koszt, jeżeli chodzi o pacjenta – zauważa Urszula Demkow.
Wspomniane przez wiceminister zdrowia skrócenie ścieżki pacjenta jest niezwykle istotne również z uwagi na to, że obecnie zdiagnozowanie choroby rzadkiej trwa od pięciu–sześciu do nawet ośmiu lat. W tym czasie chorzy mają wykonywanych wiele często niepotrzebnych badań oraz poddawani są najczęściej zupełnie nieskutecznym próbom leczenia. Jednym z podstawowych problemów związanych z opóźnianiem diagnozy jest niska czujność diagnostyczna. Lekarze, którzy konsultują pacjenta, nie biorą pod uwagę chorób rzadkich, ponieważ często niewiele o nich wiedzą. Stan wiedzy o chorobach rzadkich i ultrarzadkich ma się poprawić dzięki narzędziom informatycznym, takim jak rejestr, platforma internetowa czy elektroniczna karta pacjenta.
– Będziemy włączać pacjentów do rejestru, żebyśmy wiedzieli, ilu ich mamy, jaka jest historia naturalna tej choroby, jaka jest odpowiedź na leczenie, jaka terapia pomogła, co nie pomogło, żebyśmy zdobywali większe doświadczenie. Liczba chorych pozwoli nam też oszacować koszty ewentualnych nowych terapii. Również uruchamiamy i rozwijamy platformę informacyjną dla chorych z chorobami rzadkimi, gdzie chorzy, ich rodziny i wszyscy zainteresowani będą mieli dostęp i będą mogli uzyskać informacje na temat konkretnej jednostki chorobowej, co to jest za choroba, jaki jest przebieg kliniczny, jakie jest rokowanie, gdzie szukać pomocy. Takim pokłosiem rejestru będzie wydanie karty pacjenta na chorobę rzadką, taka karta będzie również dokumentem cyfrowym, który pacjent będzie nosił przy sobie i tam będzie zakodowana informacja o jego chorobie – wymienia wiceszefowa resortu zdrowia.
Szacuje się, że zaledwie około 5 proc. chorób rzadkich ma dedykowane leczenie. Jednym z kluczowych wyzwań jest to, by nowo rejestrowane terapie stawały się możliwie jak najszybciej dostępne dla polskich pacjentów w ramach refundacji – głównie poprzez programy lekowe.
– Będziemy dbali o prowadzenie nowych terapii, tutaj Ministerstwo Zdrowia rzeczywiście działa bardzo intensywnie, staramy się, aby nasi pacjenci mieli dostęp do terapii, które się pojawiają na świecie jak najszybciej. Oczywiście czasami pojawiają się jakieś przeszkody, trudności, czasami firma nie współpracuje z nami, ale generalnie jesteśmy bardzo otwarci na to, żeby nowe terapie wprowadzać. Będziemy również wprowadzać nowe badania screeningowe u noworodków, żeby pewne choroby rozpoznać zaraz po urodzeniu, jeszcze zanim objawy chorobowe wystąpią, to umożliwi nam wczesne wdrożenie terapii i czasami zatrzyma chorobę w ogóle, takie dziecko będzie mogło zupełnie normalnie żyć, więc rozszerzamy ten zakres screeningu o sześć kolejnych parametrów – informuje Urszula Demkow.
Jak dodaje wiceminister zdrowia, na realizację Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich resort przeznaczy około 100 mln zł.
Źródło: Newseria
